„Az amerikai gyógyszerfelügyeleti hatóság (FDA) jóváhagyta a világ legdrágább gyógyszerét: a hemofília B nevű ritka genetikai betegség kezelésére szánt génterápiás szer, a Hemgenix ára adagonként 3,5 millió dollár, ami mai árfolyamon közel 1,4 milliárd forint.
A betegség a véralvadási faktorok csökkenésével jár, így spontán és ismétlődő vérzékenységet okoz, amit nehéz megállítani. A hemofília B nagyobb arányban fordul elő férfiaknál, mint nőknél, és a becslések szerint az Egyesült Államokban közel 8000 férfi szenved az élethosszig tartó betegségben.
Kezelése jelenleg a véralvadási faktorok pótlásával lehetséges, de mivel erre egy egész életen át rászorul a beteg, a kezelés költségei így is óriásiak, ráadásul idővel csökken a hatékonysága is. A becslések szerint a közepesen súlyos vagy súlyos hemofília B betegségben szenvedők élethosszig tartó költsége 21-23 millió dollár körül mozog.
Ehhez képest a Hemgenix egy egyszeri intravénás kezelést tesz lehetővé, az élethosszig tartó kezelés árának egyhatodáért – ezért lehet, hogy a másfél milliárd forintos gyógyszer költséghatékonyságáról szóló tanulmányban tisztességesnek nevezték az árazást. A hatóanyag egy vírusalapú vektoron keresztül jut a szervezetbe, hogy a májban lévő célsejtekhez eljusson, és a genetikai információ replikálásával terjessze a faktor IX nevű véralvadási fehérje utasításait.
A szer hatékonyságát és biztonságosságát két tanulmányban vizsgálták. Az egyikben 54 közepesen súlyos vagy súlyos esetet vizsgáltak, és mindegyiknél megnőtt a faktor IX aktivitási szintje, valamint több mint 50 százalékkal csökkent a kontrollálatlan vérzések kialakulása. Azt egyelőre nem tudni, hogy a kezelés gyógyítja-e a hemofília B-t, de a kezdeti eredmények olyannyira ígéretesek, hogy már ezek alapján engedélyezték a kezelést.
Az eddigi legdrágább gyógyszer a gerincvelői izomsorvadás (SMA) kezelésére szánt Zolgensma volt, amelyből egy adag 2 millió dollárba kerül.
A Hemgenix felhasználhatóságát már az Európai Gyógyszerügynökség, valamint az Egyesült Királyság és Ausztrália gyógyszerfelügyeleti szervei is vizsgálják.”
Címlap fotó: 444.hu
Az eredeti, teljes írást itt olvashatja el.
